V prelomnem medicinskem dosežku je 38-letni moški prvič na svetu povrnil vid s pomočjo genske terapije. Pacient je trpel za sindromom Usherjevega tipa 1B, redko dedno boleznijo, ki povzroča izgubo vida. Dogodek, ki je potekal v Neaplju, predstavlja nov mejnik v genetski medicini in odpira vrata novim možnostim zdravljenja, čeprav je v znanosti bolj primerno govoriti o premikanju meja kot o čudežih.

Delnice farmacevtskega podjetja Sarepta Therapeutics so močno poskočile po odločitvi Ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA), da prekine prostovoljni premor pri uporabi genske terapije Elevidys. Terapija, namenjena zdravljenju Duchennove mišične distrofije, je zdaj spet dovoljena, vendar omejena na paciente, ki še lahko hodijo. Odločitev sledi več smrtnim primerom, povezanim z zdravilom.

Delnice farmacevtskega podjetja Sarepta Therapeutics so v ponedeljek po zaprtju borze poskočile, saj je podjetje napovedalo, da bo nadaljevalo s pošiljanjem svoje genske terapije za nekatere paciente. Ta poteza sledi kratki prekinitvi, ki so jo zahtevali regulatorji po smrti pacienta. Uprava za hrano in zdravila (FDA) je priporočila odpravo prepovedi.

Delnice podjetja Sarepta Therapeutics so padle za 25 % po potrditvi tretje smrti pacienta, povezane z njihovimi programi genske terapije. Tokrat je umrl 51-letni moški zaradi akutne odpovedi jeter junija, potem ko je prejel raziskovalno terapijo SRP-9004 za mišično distrofijo udov-pasu (LGMD). To je že tretji smrtni primer, ki ga povezujejo z genskimi terapijami podjetja.

Farmacevtsko podjetje Sarepta Therapeutics je 21. julija sporočilo, da ustavlja vse pošiljke genske terapije, ki se je povezovala z več smrtnimi primeri. Odločitev podjetja, ki se je zgodila po pritisku Agencije za hrano in zdravila (FDA), pomeni prekinitev pošiljanja njihove genske terapije za mišično distrofijo, potem ko so smrti pacientov pritegnile pozornost regulatorjev.

Delnice farmacevtske družbe Sarepta Therapeutics so v torek nadaljevale s padanjem, potem ko je podjetje sporočilo, da se bo odzvalo na zahtevo Ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) in ustavilo pošiljke svoje genske terapije za mišično distrofijo. Odločitev, objavljena v ponedeljek, je bila sprejeta po več smrtnih primerih bolnikov, ki so pritegnili pozornost regulatorjev.

Podjetje Sarepta Therapeutics Inc. je zavrnilo zahtevo ameriške Uprave za hrano in zdravila (FDA), da ustavi vse pošiljke svoje genske terapije Elevidys po treh smrtnih primerih. Bloomberg je poročal, da je FDA razkrila, da sta dva najstnika z Duchennovo mišično distrofijo, ki nista mogla hoditi, umrla po prejemu zdravila.

Evropska agencija za zdravila (EMA) je zavrnila odobritev genske terapije Elevidys proizvajalca Roche za zdravljenje Duchenneove mišične distrofije. Odločitev sledi ustavitvi podobne terapije v ZDA, ki jo je razvilo podjetje Sarepta, po treh smrtnih žrtvah. Ta dogodek poudarja izzive pri razvoju in uporabi novih genskih terapij ter njihove varnostne vidike, ki so pod drobnogledom tudi v Evropi.

Farmacevtska družba uniQure je objavila, da je eksperimentalna genska terapija v klinični študiji faze 1/2 upočasnila napredovanje Huntingtonove bolezni. Raziskovalci v Združenem kraljestvu so s prelomno gensko terapijo prvič upočasnili napredovanje te usodne nevrološke bolezni. V zgodnji fazi kliničnih preskušanj na University College London (UCL) so pri nekaterih bolnikih opazili upočasnitev. UniQure načrtuje, da bo podatke za odobritev predložil ameriški agenciji FDA leta 2026.

Sarepta Therapeutics se je soočila z novim udarcem, saj je Evropska agencija za zdravila zavrnila njihovo gensko terapijo Elevidys za zdravljenje mišične distrofije Duchenne. Ta odločitev sledi umiku zdravila s ameriškega trga prejšnji teden, kar je močno vplivalo na ceno delnic podjetja. Analitiki HC Wainwright & Co. so že pred časom napovedali ničelno ceno delnic v 12 mesecih, kar se zdi, da se potrjuje.

Farmacevtsko podjetje Sarepta Therapeutics je začasno ustavilo vse pošiljke genske terapije Elevidys, namenjene zdravljenju Duchennove mišične distrofije, po tem ko so poročali o treh smrtnih primerih, povezanih z zdravilom. Odločitev je bila sprejeta le nekaj ur po tem, ko je otroška bolnišnica v Los Angelesu ustavila uporabo tega zdravila.

V Univerzitetnem kliničnem centru Ljubljana je deček Urban kot prvi na svetu prejel gensko terapijo urbagen za nevrorazvojni sindrom CTNNB1. Terapija je del klinične študije GAIN-CTNNB1, ki vključuje najmanj dvanajst otrok s tem sindromom.

Ministrstvo za kohezijo in regionalni razvoj je odobrilo šest milijonov evrov evropskih sredstev iz Evropskega sklada za regionalni razvoj za projekt Center za tehnologijo genske in celične terapije. Projekt, vreden 15 milijonov evrov, bo vodil Kemijski inštitut.

Fundacija CTNNB1 je prejela uradno odobritev državne agencije za zdravila in medicinske pripomočke za začetek klinične študije. Študija bo namenjena razvoju prve genske terapije za sindrom CTNNB1 in bo kmalu zajela prvih 12 otrok.

Nova genska terapija ponuja novo upanje za ljudi z dednimi boleznimi, kot je hemofilija. Vendar pa je zdravljenje zelo drago, saj stane 5 milijonov dolarjev na odmerek, kar odpira vprašanja o dostopnosti in upravičenosti cene.

Trogodišnji Oliver Ču, ki trpi za redko dedno boleznijo, imenovano Hunterjev sindrom, je postal prvi na svetu, ki je prejel revolucionarno gensko terapijo. Bolezen povzroča progresivno poškodbo telesa in možganov, Oliverjev napredek pa je po terapiji navdušil zdravnike.

Osnovna šola Šmihel v Novem mestu se letos srečuje z več izzivi zaradi širitve šole, ki prinaša gradbena dela. Del pouka bo zato potekal v Baragovem zavodu, prehrano pa so organizirali v bližnjem domu za starejše. Poleg tega pričakujejo večjo prisotnost romskih otrok zaradi spremembe zakonodaje.

Znanstveniki poročajo o obetavnih rezultatih v boju proti HIV. Raziskava na opicah je pokazala, da en sam odmerek genske terapije pri novorojenih opicah zagotavlja zaščito pred virusom HIV vsaj tri leta. V Združenih državah Amerike so odobrili cepivo proti HIV, ki naj bi bilo skoraj 100-odstotno učinkovito. Izvajajo se tudi klinična testiranja cepiv mRNA, ki prav tako vzbujajo upanje za razvoj učinkovitega cepiva proti HIV/AIDS, boleznijo, ki je lani zahtevala več kot pol milijona življenj.

Farmacevtsko podjetje Sarepta Therapeutics je zavrnilo zahtevo ameriškega regulatorja za živila in zdravila (FDA), naj zaustavi dobave svoje genske terapije, kljub poročilom o smrtnih primerih pri bolnikih. Podjetje vztraja pri nadaljevanju distribucije zdravila.